ระยะ 0 เป็นระยะระบุใหม่สำหรับการทดลองขั้นสำรวจซึ่งเลือกทำได้ตามเกณฑ์ขององค์การอาหารและยาสหรัฐ[7]ระยะ 0 จัดเป็นการศึกษาในมนุษย์โดยใช้ขนาดน้อย (human microdosing studies) และออกแบบเพื่อเร่งพัฒนายาหรือสารสร้างภาพ (imaging agent) ที่มีอนาคตดี โดยช่วยให้กำหนดได้ตั้งแต่ต้น ๆ ว่า ยาหรือสารมีฤทธิ์ (ทางด้านเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์[8]) ในมนุษย์เช่นกับที่คาดในงานศึกษาระยะพรีคลินิกหรือไม่ลักษณะพิเศษของการทดลองระยะ 0 รวมการให้สารขนาดไม่พอรักษา (subtherapeutic) ครั้งหนึ่งแก่ผู้ร่วมการทดลองจำนวนน้อย (10-15 คน) เพื่อเก็บข้อมูลเบื้องต้นทางเภสัชจลนศาสตร์ (คือร่างกายปฏิบัติต่อสารเช่นไร)[9]

งานศึกษาระยะ 0 ไม่ได้ให้ข้อมูลเกี่ยวกับความปลอดภัยหรือประสิทธิศักย์ เพราะโดยนิยามให้สารในขนาดไม่พอให้ได้ผลรักษาบริษัทยาทำงานศึกษาระยะ 0 เพื่อจัดลำดับยาแคนดิเดตตามค่าทางเภสัชจลนศาสตร์เป็นต้นในมนุษย์เพื่อให้เลือกพัฒนายาได้ต่อไประยะนี้ช่วยให้ตัดสินใจได้เร็วอาศัยข้อมูลจากมนุษย์แทนที่จะใช้ข้อมูลจากสัตว์ซึ่งบางครั้งไม่ลงรอยกัน

การทดลองระยะนี้สร้างความขัดแย้งในหมู่ผู้เชี่ยวชาญในด้านความจำเป็น ด้านจริยธรรม และความเป็นไปได้[8]